1、罕病法的宗旨：防治罕見疾病之發生，及早診斷罕見疾病，加強照顧罕見疾病病患，協助病患取得罕見疾病適用藥物及維持生命所需之特殊營養食品，並獎勵與保障該藥物及食品之供應、製造與研究發展。 2、除了「罕見疾病防治及藥物法」之外，政府也制訂了「罕見疾病 防治及藥物法施行細則」、「罕見疾病醫療補助辦法」及「罕見疾病藥物申請辦法」。