罕見疾病防治及藥物法(以下稱本法)於一百零四年一月十四日第三次修正公布本法，其中第十條條文增列第二項，明確授權訂定獎勵各級醫療機構、研究機構及罕見疾病相關團體從事罕見疾病防治工作，補助相關人力培育、研究及設備所需經費之法規命令。

另，本法第二十五條業明定主管機關得獎勵罕見疾病藥物或維持生命所需之特殊營養食品之供應、製造及研究發展，為避免法令間之扞格，本辦法未將上述事項納入獎勵及補助之範圍與項目，並訂定「罕見疾病防治工作獎勵及補助辦法」，共計九條。